近期,美国Life Biosciences公司宣布其细胞重编程疗法ER-100成功进行首期临床试验。该治疗方法通过将“返老还童”基因注入受试者眼部,旨在帮助青光眼患者恢复视力。参与试验的三名开角型青光眼患者反应良好,其中两人出现视力改善的迹象。中国老年医学专家何琪杨表示,该方法初步显示出疗效,但还需更多的研究来验证。
Life Biosciences成立于2017年,致力于开发细胞再生疗法。ER-100于今年1月获得FDA批准,专注于治疗以视网膜神经节细胞受损为特征的视神经退行性疾病,这类疾病是导致失明的主要原因。试验将纳入至多18名患者,并针对开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变两种疾病进行检测。
该疗法的关键在于将OSK基因注入患者眼球,利用经过改良的腺相关病毒作为载体,患者同时需口服多西环素以激活该基因的表达。临床试验初期结果显示,两个患者的视野测试中获得了显著提升,这为青光眼的新治疗方法带来了希望。
据悉,该试验未报告严重的不良反应,而是与手术及其他药物相关。随着试验的推进,研究者计划增加下一组患者的基因注射剂量,寻找最佳有效剂量。OSK基因的研究基础源自诺贝尔奖获奖者山中伸弥的发现,研究团队经过多次实验,最终成功实现细胞的“部分重编程”,为青光眼治疗提供了新的可能性。
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